NICE har för första gången rekommenderat en innovativ behandling som kan hjälpa spädbarn, barn och ungdomar som genomgår cancerbehandling att undvika hörselnedsättning.
Cisplatin är ett kraftfullt cellgiftsläkemedel som används flitigt för att behandla många typer av barncancer. Med tiden kan cisplatin ansamlas i innerörat och orsaka inflammation och skador som kallas ototoxicitet, vilket är en orsak till hörselnedsättning.
Det slutliga utkastet till rekommendationer rekommenderar användning av vattenfritt natriumtiosulfat, även känt som Pedmarqsi och tillverkat av Norgine, för att förhindra hörselnedsättning orsakad av cisplatin-kemoterapi hos barn i åldrarna 1 månad till 17 år med solida tumörer som inte har spridit sig till andra delar av kroppen.
Omkring 60 % av barn som behandlas med cisplatin kommer att utveckla permanent hörselnedsättning, med 283 nya fall av ototoxisk hörselnedsättning diagnostiserade hos barn under 18 år i England mellan 2022 och 2023.
Läkemedlet, som ges som infusion av en sjuksköterska eller läkare, verkar genom att binda till cisplatin som inte har tagits upp av celler och blockera dess verkan, vilket förhindrar skador på öroncellerna. Användning av vattenfritt natriumtiosulfat påverkar inte effekten av cisplatin-kemoterapi.
Det uppskattas att cirka 60 miljoner barn och ungdomar i England kommer att vara berättigade att få läkemedlet under det första året med rekommendation för användning av vattenfritt natriumtiosulfat.
Hörselnedsättning på grund av cancerbehandling kan ha en förödande inverkan på barn och deras familjer, så vi är glada att kunna rekommendera detta innovativa behandlingsalternativ.
Detta är det första läkemedlet som bevisats kunna förebygga och minska effekterna av hörselnedsättning och kommer att ha en dramatisk inverkan på barns och ungas liv.
Helen fortsatte: ”Vår rekommendation av denna innovativa behandling visar NICEs engagemang för att fokusera på det som är viktigast: att snabbt ge patienterna bästa möjliga vård och säkerställa valuta för pengarna för skattebetalarna.”
Data från två kliniska prövningar visade att behandlingen nästan halverade andelen hörselnedsättning hos barn som fick cisplatin-kemoterapi. En klinisk prövning fann att barn som fick cisplatin-kemoterapi följt av vattenfri natriumtiosulfat hade en hörselnedsättning på 32,7 %, jämfört med en hörselnedsättning på 63 % hos barn som enbart fick cisplatin-kemoterapi.
I en annan studie upplevde 56,4 % av barnen som enbart fick cisplatin hörselnedsättning, jämfört med 28,6 % av barnen som fick cisplatin följt av vattenfritt natriumtiosulfat.
Studierna visade också att om barn utvecklade hörselnedsättning, var den i allmänhet mindre allvarlig hos dem som använde vattenfritt natriumtiosulfat.
Föräldrar har berättat för en oberoende NICE-kommitté att om hörselnedsättning uppstår till följd av cisplatin-kemoterapi, kan det påverka tal- och språkutvecklingen, samt funktion i skolan och hemma.
Vi är glada att kunna meddela att detta banbrytande läkemedel kommer att användas hos unga patienter som genomgår cancerbehandling för att förhindra hörselnedsättning som en biverkning av cisplatin-kemoterapi.
Ralph fortsatte: ”Vi ser fram emot att se detta läkemedel på sjukhus över hela landet och hoppas att alla barn som kan dra nytta av det snart kommer att få tillgång till denna livräddande behandling. Vi är tacksamma för våra supportrar för deras bidrag, vilket har gjort det möjligt för RNID att förse NICE med viktiga idéer och bevis för att göra detta läkemedel allmänt tillgängligt i hela Storbritannien. Detta är första gången som ett läkemedel har utvecklats specifikt för att förebygga hörselnedsättning och rekommenderas för användning inom NHS. Detta är en viktig milstolpe som kommer att ge dem som investerar i och utvecklar behandlingar för hörselnedsättning förtroende för att de framgångsrikt kan få ut ett läkemedel på marknaden.”
Behandlingen kommer att finnas tillgänglig på NHS i England inom tre månader efter publiceringen av den slutliga NICE-riktlinjen.
Företaget har ingått ett konfidentiellt kommersiellt avtal om att leverera vattenfritt natriumtiosulfat till National Health Service till ett reducerat pris.